Génová terapia sľubujúca liečbu neuromuskulárnych ochorení u psov a ľudí

2024 Autor: Ruth Jocelyn Flynn | [email protected]. Naposledy zmenené: 2023-12-17 05:17

Fotografie od: Ronnie Meijer / Flickr

Keď naše psy vyvíjajú oslabujúce a celoživotné poruchy, naše srdce sa zlomí. Výskumníci z Washingtonskej univerzity veria, že majú sľubné liečebné možnosti pre psy, ktoré majú predtým nevyliečiteľné neuromuskulárne ochorenia.

Výskumníci z Washingtonskej univerzity v spolupráci s Harvardovou univerzitou, Virginia Tech, Medical College of Wisconsin, INSERM (Francúzsky národný inštitút zdravia a lekárskeho výskumu) a Genethon sú povzbudení svojimi najnovšími zisteniami o obnovení svalovej sily a predĺženie priemernej dĺžky života u psov, ktorí majú vzácnu dedičnú neuromuskulárnu poruchu nazývanú myotubulárna myopatia alebo MTM.

MTM je ochorenie spôsobené mutáciou génov u mužských psov. U postihnutých psov by tieto gény typicky vytvorili typ proteínu nazývaného myotubularin, ktorý je potrebný na správnu funkciu svalov a nie. Z tohto dôvodu dochádza k smrteľnému zhoršeniu svalov a podobne ako k postihnutým ľudským detským chlapcom, šteniatka zomierajú skoro v živote kvôli ťažkostiam s dýchaním

Súvisiace: Vydajte sa na testovanie DNA u psov na možné budúce ochorenia

Zistenia publikované v Molekulárnej terapii ukázali spôsob, ako bezpečne nahradiť defektný gén spôsobujúci MTM so zdravým génom v celom svalstve postihnutého psa. Psy postihnuté touto chorobou a liečené jednou infúziou génovej náhrady nevykázali žiadne rozoznateľné rozdiely v porovnaní s ne-postihnutými psami o rok neskôr.

Výskumný pracovník a lekár Dr. Martin K. Childers z University of Washington uviedli, že táto liečebná terapia a technológia poskytli úplné obnovenie normálneho zdravia psom, ktoré by zvyčajne zomreli na chorobu bez nej. Tiež povedal, že zistenia boli dramatické vo výsledkoch a záchrane a poskytli výskumníkom v iných zdedených oblastiach chorôb nádej na potenciálnu aplikáciu inde, konkrétne so vzťahom k ľudským štúdiám.

Súvisiace: Stimulujúce výskumné vzťahy Srdcové zlyhanie Príčina a liečba pre psy a ľudí

To znamená, že existuje nielen nová nádej pre postihnutých psov, ale aj pre postihnutých ľudí a opäť dokazuje, že psi sú lídrami pri ochrane svojich najlepších priateľov.